Health Canada одобрило лекарство для редкого заболевания

Компания Chiesi Global Rare Diseases сообщила в пресс-релизе, что препарат Elfabrio (пэгунигалзидаза альфа) был разрешён к применению в Канаде в качестве долгосрочной ферментозаместительной терапии (ERT) для взрослых пациентов с диагнозом болезнь Фабри.

Одобрение делает Elfabrio доступным для канадских пациентов после его применения в 28 странах мира через государственные системы возмещения расходов и программы для именных пациентов, включая США, Европу и части Азиатско-Тихоокеанского региона.

Болезнь Фабри – это прогрессирующее наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-галактозидазы А. При недостаточном уровне этого фермента жироподобные вещества накапливаются в клетках по всему организму, повреждая такие органы, как почки, сердце, мозг, нервную систему и кожу.

«Болезнь Фабри может вызывать широкий спектр серьёзных признаков и симптомов, включая усталость, хроническую боль, проблемы с желудочно-кишечным трактом, снижённую способность потоотделения, прогрессирующую почечную недостаточность, сердечные осложнения и повышенный риск инсульта», – говорится в пресс-релизе.

По словам биофармацевтической компании, заболевание затрагивает примерно одного из 40 000 – 60 000 мужчин по всему миру, при этом у женщин симптомы могут значительно варьироваться.

Согласно компании, решение Health Canada было поддержано программой клинической разработки, в которой участвовали более 140 пациентов, некоторых из которых наблюдали в течение почти восьми лет.

Исследования включали как пациентов, ранее не получавших ферментозаместительную терапию, так и тех, кто уже проходил лечение.

В ходе исследований компания заявила, что Elfabrio работал примерно так же эффективно, как и любые существующие методы лечения болезни Фабри, в плане защиты функции почек с течением времени.

Врачи оценивали это, отслеживая, насколько хорошо почки фильтровали отходы из крови, с помощью стандартного теста, известного как eGFR (скорость клубочковой фильтрации).

Болезнь Фабри может проявляться с детства и продолжаться во взрослом возрасте, и часто диагностируется неправильно или слишком поздно из-за широкого спектра симптомов.

Компания предупредила, что раннее выявление и доступ к соответствующему лечению имеют решающее значение для замедления прогрессирования заболевания и управления долгосрочными осложнениями.